基因治疗产品安全性监管研究-百检网

基因治疗产品安全性监管研究

百检网 2021-10-19

基因治疗产品（Gene Therapy Product，GTP）是指将基因导入人体后，在体内通过对体细胞的遗传物质进行修饰、改变基因表达方式或调节细胞生物特性以达到疾病治疗目的的药品。GTP通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成，其活性成分可为 DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞等。GTP主要可分为以病毒为载体的GTP、以质粒 DNA为载体的GTP、RNA类GTP，以及以细菌微生物为载体的GTP。GTP是一种全新的产品，可用于多种疾病的治疗，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病等，具有独特性、多样性、技术高度复杂性。

GTP的发展历程不是一帆风顺的，经历了狂热期、十余年的挫败期和再发展时期，也付出了惨重代价；但是，GTP的研发科学家从历次重大事故和灾难中不断总结经验，吸取教训，寻找安全性监管的办法。为确保GTP的安全性，各国（地区）逐步建立和完善了监管法规，目前，全球已有13个GTP用于人类疾病治疗。

2020年10月7日，瑞典皇家科学院将诺贝尔化学奖授予科学家埃玛纽尔·夏彭蒂耶（Emmenuelle Charpentier）和詹妮弗 · 杜德纳（Jenmfer Doudna），她们发明了一种基因组编辑技术，即基因剪刀（Clustered Regulerty Interspaaced Short Palindromic Repeats/Cas9，CRISPR/Cas9），应用这一技术可以精确、简单、廉价、高效地改变动物、植物、微生物的DNA序列，为基因治疗带来了革命性变化，使基因治疗不再是遥不可及的技术，为癌症、遗传疾病等治疗提供了无限的潜力。

致力于细胞、基因和抗体类治疗产品的质量研究