中国药物获得FDA批准需要什么条件

　　2022年5月3日，和黄医药发布公告称，已收到美国FDA有关索凡替尼用于治疗晚期神经内分泌瘤的完整回复函。FDA认为当前基于两项成功的中国III期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。该完整回复函中表明，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验。
　　突破性疗法/快速通道
　　从2017-2021年每年FDA获批的药物可见，快速通道和突破性疗法都占据到了不小的比例，体现了药物早期差异化数据的重要性。
　　快速通道旨在帮助开发药物并加快对药物的审查，这些药物在治疗严重或威胁生命的疾病方面显示出希望，并能满足尚未满足的临床需求。
　　证明未满足临床需求所需的信息类型随药物开发阶段的不同而不同：在开发初期，非临床数据，机理论据或药理学数据就足够了；在以后的开发中，应利用临床数据。如果有现有疗法，那么快速合格的药物必须显示出优于现有疗法的优势，例如：
　　（1）显示出**的功效
　　（2）避免严重的副作用或者致停药的副作用
　　（3）针对正在出现或预期出现的公共卫生需求等。
　　突破性疗法与快速通道的差别在于,“突破性疗法”旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。其初步的临床证据表明有一项临床有意义的终点指标较现有药物有实质性改善（Substantialimprovement）。对于实质性改善的界定，FDA表示需要同时考察临床治疗维度（如药物效果持续的时间）以及临床疗效维度（比如疾病缓解率ORR）等，即在初步临床数据中已经能够看到清晰明确的优势。
　　对于美国FDA突破性疗法而言，2012-2021年十年间共有470项得到了相关资格认定，其中已经有240项成功获批上市，考虑到仍有较多获得认定的尚处于临床和上市申请情况，获得突破性疗法资格的药物其上市于成功率将高于50%。根据Naturereview drugdiscovery的报道，2010-2017年获选药物从进入临床一期到获批的概率约为6%-7%，从进入临床二期到获批的概率约为11%-15%，突破性疗法授予的时间段为不晚于临床二期结束，由此可见获得初步数据认可的突破性疗法有望体现出更高程度的成功率。
　　FIC（Firstin Class）药物
　　FIC（FirstinClass）药物不一定能成为重磅药物，但成为重磅药物的大部分是FIC药物。根据FDA定义，被授予FIC的药物是指使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物。FIC药物又可进一步分为四类：
　　（1）靶点（组合）新，适应症新，该类药物如果能够展现不错的疗效，较为容易获得突破性治疗等认定，注册临床往往也可采用单臂的方式；
　　（2）靶点（组合）老，适应症全新，注册临床方面参考（1），但需要充分的概念验证，特别是在相关靶点的其他药物并没有对该适应症作用的情况下，需要谨慎设计和判断；
　　（3）靶点（组合）新，适应症老，该类药物在注册临床方面往往需要和该适应症的SOC进行头对头非劣效试验，当然，如果在早期临床中相关药物已经能够展现出与现有SOC比明显的优效，依旧有可能以突破性疗法的形式快速获批；
　　（4）靶点（组合）老，适应症在该靶点药物方面为首创，需要同时考虑（2）和（3）的情况，面临的市场空间可能也相对有限。